Kloning og  stamceller til behandling af uhelbredelige sygdomme

Foredragsholder: Mikkel Aabech Rasmussen post.doc ved Faculty of Health and Medical Sciences KU: "Kloning og stamceller til behandling af uhelbredelige sygdomme"

Nobelprisen i fysiologi/medicin er i 2012 gået til to videnskabsmænd, der opdagede, at modne, specialiserede celler kan omprogrammeres til at blive umodne celler, der efterfølgende kan udvikle sig til alle kroppens væv. Deres resultater har revolutioneret vores forståelse af, hvordan celler og organismer udvikler sig.

I 1962 opdagede John Gurdon fra Oxford universitet i England at specialisering af celler er en reversibel proces. I et klassisk eksperiment, erstattede han den umodne cellekerne i en ægcelle fra en frø med kernen fra en moden tarm celle. Denne modificerede ægcelle udviklede sig til en normal haletudse. DNA'et af den modne celle havde altså stadig alle de nødvendige oplysninger for at udvikle sig til alle celler i frøen. Denne opfindelse førte i 1996 til kloning af fåret Dolly, som er det første klonede pattedyr. I dag bruges kloning rutinemæssigt i bl.a. køer og grise til at lave modeller for menneskelige sygdomme, ved at indsætte menneskelige sygdomsgener i donorcellerne før de overføres til ægget.

I 2006 udviklede Professor Yamanaka fra Kyoto Universitet i Japan en teknik til at omprogrammere færdigudviklede kropsceller, f.eks. bindevævsceller fra huden til såkaldte inducerede pluripotente stamceller (iPS celler) vha. fire stamcelle gener indkapslet i en viruspartikel. Disse celler har potentielt set har evnen til at specialisere sig til alle kroppens ca. 230 forskellige celletyper. Teknologien har enorme potentialer, idet den tillader at lave stamceller (iPS celler) fra mennesker. Individuelle patienter kan hermed få lavet deres egne stamceller, som efterfølgende kan udvikles til de væv i patienten, som er årsag til sygdommen, og benyttes som cellemodeller for at udvikle bedre behandling til den enkelte patient.

I vores forskergruppe på Københavns Universitet forsker vi i at etablere IPS celler fra Alzheimer’s patienter, og at differentiere IPS cellerne til nerveceller, der som små ”mikrohjerner” vil tjene som laboratoriemodeller for patienterne. Mikrohjernerne vil blive brugt til udvikling af ny patient-specifik medicin. Det er håbet at de patient-specifikke IPS celler på denne måde kan bane vejen for ny skræddersyet behandling af alvorlige neurodegenerative sygdomme, herunder Alzheimers sygdom, som er uhelbredelige med nuværende behandlinger. På længere sigt vil de etablerede nerveceller forhåbentlig kunne føres tilbage til patienterne, således de alvorlige sygdomme kan behandles endnu mere effektivt, end hvad medicinering tillader.